Grande emozione al GFB Onlus, che ha raggiunto un importante traguardo nella ricerca scientifica per la cura della distrofia dei cingoli, una rara forma di distrofia muscolare che in poco tempo non permette più di camminare, poi di respirare e poi ferma il cuore. Il GFB Onlus è un gruppo di famiglie con persone affette da questa rara malattia, che dal 2012 promuove la ricerca scientifica e lo sviluppo di una terapia genica per bloccarne i peggioramenti e ridurne i sintomi.
Il 15 giugno il GFB Onlus ha firmato un importante accordo con una Company americana – la Myonexus Therapeutics – che si propone, entro il 2027, di ottenere il riconoscimento di cinque nuove terapie specifiche per diverse forme di distrofie dei cingoli. Con l’accordo il GFB Onlus è entrato a far parte della Company e ha inviato a Columbus altri 200.000€ per sostenere il progetto.
A partire dal 2012, questo progetto – condotto dal Professor Jerry Mendell al Nationwide Children’s Hospital di Columbus, Ohio, negli Stati Uniti – è stato finanziato in autonomia esclusivamente dal GFB Onlus, con una quota complessiva di 1.322.500 dollari. I risultati ottenuti in questi anni sono stati riportati in due pubblicazioni scientifiche e si è conclusa la fase preclinica grazie all’impegno del GFB Onlus, unico ente finanziatore. «Proprio lo scorso anno, però, il GFB Onlus temeva di non riuscire a continuare da solo nello sviluppo di questa terapia – racconta Beatrice Vola, Presidente del GFB Onlus – il futuro appariva incerto…ma quest’anno è arrivata la svolta e dopo un anno di stop forzato per mancanza di fondi, finalmente il progetto americano di terapia genica potrà ripartire».
Inizia così per il GFB Onlus una “nuova era”, in cui non è più solo nel finanziare questo progetto: altri gruppi di famiglie americane hanno aderito alla Company. Hanno una storia simile alle famiglie del GFB, a evidenziare che ciò che accade in Italia si replica anche altrove, anche dove le risorse sembrerebbero maggiori. I figli di queste famiglie sono malati di una malattia sconosciuta, non ci sono enti che finanziano le ricerche e le famiglie si sentono dimenticate, così decidono di costituire loro stesse alcune fondazioni, che operino in questo settore. Ora queste fondazioni si uniscono al GFB Onlus nella Company Myonexus e tutti insieme saranno più forti!
La Company si è attivata per trovare sempre più finanziatori, è già stata coinvolta un’importante società americana e diverse enti stanno prendendo contatti. Quest’anno, inoltre, si partirà con la sperimentazione sui primi 6 pazienti a cui verrà iniettata la terapia per via sistemica, a dosaggi molto alti, e andrà in tutto il corpo, cuore compreso.
Il GFB si sta impegnando per trovare altri finanziatori che entrino nella Company e per raggiungere un altro importante traguardo: portare la terapia anche a Milano nel giro di pochi anni. Con questi obiettivi, il GFB Onlus ha avviato la campagna “Curiamoli 4.0” per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti dalla distrofia dei cingoli.
«Tutto questo sembra ancora un sogno per i membri dell’associazione – continua Beatrice Vola – ma è stato possibile grazie ai numerosi sostenitori, in particolare a tutti coloro che hanno partecipato al prestito Terzo Valore e coloro che hanno sostenuto la prima campagna sms del GFB che si è svolta a maggio. Grazie ai fondi raccolti pensiamo già di riuscire a inviare un ulteriore versamento alla Company il prossimo anno».
Il GFB Onlus: Gruppo Familiari Beta Sarcoglicanopatie Onlus
Il GFB Onlus è un gruppo di famiglie con persone affette da beta-sarcoglicanopatie e altre distrofie dei cingoli, rare forme di distrofia muscolare. Il gruppo è partito da alcune famiglie residenti in Lombardia, poi si è esteso a persone residenti in Italia e all’estero. Attualmente conta 199 pazienti affetti da Sarcoglicanopatia, dei quali 84 con la distrofia di tipo 2E.
IL GFB Onlus nasce per finanziare progetti di ricerca mirati alla cura della malattia. Vuole rispondere alla carenza di informazioni e attività di ricerca specifiche per questa particolare patologia. La mission è rappresentare le persone affette da Beta-sarcoglicanopatia, di fronte alle istituzioni, agli enti di ricerca, alle altre associazioni, ai pazienti.
