La terapia genica: in 10 anni un’evoluzione da record

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La terapia genica si è evoluta, e lo ha fatto molto rapidamente: in 10 anni è diventata una strada che ha già dimostrato in molti casi di essere sicura. Lo dicono i successi raggiunti finora: in primis quello che negli anni ’90 ha permesso per la prima volta di parlare di ‘cura’, con la guarigione dei primi bambini ‘bolla’, nati con le difese immunitarie azzerate e che hanno potuto avere una vita normale grazie agli interventi eseguiti in Italia, nell’Istituto Telethon per la Terapia Genica (Tiget) presso il San Raffaele di Milano.

Il caso più recente risale all’8 novembre scorso ed è un altro successo italiano, con l’intervento con cui il gruppo di Michele De Luca, del dipartimento di Medicina rigenerativa ‘Stefano Ferrari’ dell’università di Modena e Reggio Emilia, ha corretto con la terapia genica il difetto di un bambino ‘farfalla’, colpito da una malattia che rendeva la sua pelle fragile come le ali di una farfalla. Individuando poi la fonte di cellule staminali che rigenerano la pelle, lo stesso gruppo di ricerca ha aperto la strada per far uscire definitivamente dalla fase sperimentale la terapia genica per le malattie della pelle.

Nel lungo intervallo di tempo fra questi due grandi successi e’ arrivata la tecnica del taglia-incolla il Dna, la Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), una sorta di forbice naturale che permette di tagliare il Dna in punti specifici con l’enzima chiamato Cas9, utilizzato dai batteri come sistema di difesa immunitaria. Negli interventi fatti finora e’ stato modificato il Dna delle cellule staminali delle persone trattate. Tutte queste tecniche hanno avuto in comune il fatto di modificare il Dna in laboratorio, per trasferirlo nell’organismo una volta modificato.

Nel caso della terapia genica alla base dell’intervento fatto in California, nell’ospedale pediatrico ‘Benioff’ di Oakland, il Dna e’ stato modificato direttamente nel corpo umano utilizzando uno dei primi enzimi protagonisti della terapia genica, le cosiddette ‘dita di zinco’, specializzate nel riconoscere il Dna e programmabili per tagliarlo nel punto giusto. La sostituzione della sequenza genetica alterata con quella sana avviene all’interno delle cellule, sfruttando i meccanismi di riparazione che il Dna utilizza naturalmente. Bisognera’ pero’ attendere la pubblicazione dei risultati per poter giudicare sull’efficacia di questa tecnica.

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