Successo per lo studio di terapia genica, una prima mondiale, pubblicato su ‘Science Translational Medicine’: porta la firma degli scienziati del Centro di ricerca pediatrica Romeo ed Enrica Invernizzi dell’università Statale di Milano.
In sostanza cellule staminali geneticamente corrette sono riuscite a curare nel topo il diabete di tipo 1: gli animali affetti dalla patologia sono stati trattati con un’infusione di staminali ematopoietiche ingegnerizzate, geneticamente modificate per aumentare la sintesi di una proteina chiamata PD-L1, che gli stessi ricercatori hanno dimostrato essere carente nelle staminali ematopoietiche dei pazienti con diabete 1. Un deficit che facilita l’attivazione del sistema immunitario, aiutandolo nell’auto-aggressione contro le cellule beta del pancreas che fabbricano insulina. Utilizzando un virus vittore come ‘navicella’, il team ha introdotto nelle staminali ematopoietiche murine la versione sana del gene che codifica per PD-L1. Quindi le hanno reimmesse in circolo nei roditori. Si è ottenuta una remissione completa della patologia.
“In tutti i topi trattati le staminali corrette hanno normalizzato i livelli di glicemia“, ha spiegato all’AdnKronos Salute Paolo Fiorina, professore associato di Endocrinologia dell’ateneo meneghino e direttore del Centro Invernizzi. “Confidiamo di poter replicare il risultato anche nell’uomo con test clinici “nei prossimi 2-4 anni.“
