Sclerosi multipla: arriva la prima terapia modificante approvata nei bambini

Novità sul fronte della lotta alla sclerosi multipla. Negli Usa è arrivato il via libera alla prima ‘terapia modificante la malattia’ in età pediatrica. L’agenzia regolatoria Food and Drug Administration ha approvato il trattamento orale fingolimod (Gilenya*, Novartis) nei bambini e negli adolescenti dai 10 ai 18 anni con forme recidivanti della patologia neurologica.

L’autorizzazione estende la fascia di età per fingolimod che in precedenza era stato approvato per pazienti con sclerosi multipla recidivante a partire dai 18 anni, sottolinea il gruppo svizzero Novartis, ricordando che nel dicembre 2017 la Fda aveva concesso a fingolimod la designazione di Breakthrough Therapy (terapia fortemente innovativa) per l’indicazione pediatrica.

“Ora disponiamo finalmente di un trattamento approvato dalla Fda per bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante – afferma Brenda Banwell, direttrice della Divisione di neurologia del Children’s Hospital di Philadelphia, co-ricercatore responsabile dello studio registrativo che ha supportato l’ok all’indicazione pediatrica – Le recidive ripetute sono più comuni nei giovani con sclerosi multipla rispetto agli adulti: si tratta pertanto di una notizia incoraggiante per i giovani pazienti e per le loro famiglie”.

Sebbene infatti la sclerosi multipla venga diagnosticata in prevalenza negli adulti, si ricorda nella nota, i bambini e gli adolescenti con questa malattia cronica spesso sperimentano recidive e lesioni cerebrali con maggiore frequenza.

“Da quando, nella sua veste di prima terapia orale modificante la malattia, ha rivoluzionato il trattamento della sclerosi multipla recidivante, fingolimod è diventato un pilastro del trattamento dei pazienti adulti – dichiara Paul Hudson, Ceo di Novartis Pharmaceuticals – L’annuncio odierno è il risultato del nostro approccio pionieristico alla malattia, e siamo lieti che il nostro continuo impegno a migliorare le cure e l’assistenza di tutte le persone affette da sclerosi multipla abbia reso disponibile un’opzione terapeutica attesa a lungo e specificamente approvata per i pazienti più giovani”.

L’approvazione di fingolimod nella popolazione pediatrica – evidenzia Novartis – è stata sostenuta dal ‘Paradigms’, uno studio multicentrico di sicurezza ed efficacia di fase III, randomizzato in doppio cieco con fingolimod contro l’interferone beta-1a, progettato specificamente per i bambini e gli adolescenti con sclerosi multipla recidivante remittente.

L’endpoint primario ha dimostrato che il farmaco orale ha ridotto il tasso di recidive annualizzato dell’82% per un periodo fino a 2 anni rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a, nei bambini e negli adolescenti a partire dai 10 anni con sclerosi multipla recidivante. Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti.

La sclerosi multipla è una malattia cronica del sistema nervoso centrale che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale, attraverso infiammazione e perdita di tessuto. Negli adulti ci sono tre tipi di sclerosi multipla: recidivante remittente, secondariamente progressiva e primariamente progressiva. Nei bambini la prima rappresenta la quasi totalità dei casi, circa il 98%.