Mieloma multiplo avanzato: bene i test con la terapia genica

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Nuove speranze dalla terapia genica con la tecnologia ‘CAR-T (chimeric antigen receptor) per i pazienti con mieloma multiplo avanzato (ricomparso dopo le cure come recidiva o refrattario alle terapie).

La tecnologia consiste nel modificare le cellule immunitarie del paziente per renderle efficaci contro il tumore. Secondo quanto si apprende in una nota della farmaceutica Janssen i risultati positivi sono emersi dallo studio clinico ‘Legend 2′, presentato al congresso della Societa’ Americana di Ematologia a San Diego.

Si tratta di uno studio di fase I-II, che ha finora coinvolto 57 pazienti. Le terapie cellulari cosiddette CAR-T si basano sui linfociti T del paziente, prelevati dal suo sangue e ‘riprogrammate geneticamente’ mediante tecniche di editing genetico. I linfociti cosi’ modificati si legano selettivamente alle cellule tumorali, attivandone i meccanismi di morte cellulare.

“I primi dati di questi studi sono incoraggianti per le potenzialita’ che questi trattamenti sperimentali potrebbero offrire ai pazienti con malattia recidivata o refrattaria – ha affermato Catherine Taylor, responsabile dell’Ematologia in Europa, Medio Oriente e Africa (EMEA) di Janssen-Cilag Limited. Esploreremo ulteriormente il profilo di sicurezza ed efficacia di questa importante immunoterapia mirata con l’obiettivo di capire se potra’ essere considerato come nuovo approccio per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo”.