Un nuovo farmaco è in grado di ridurre i trigliceridi alti in pazienti che soffrono della sindrome iperchilomicronemica e che quindi potrebbero presentare pancreatiche acuta. Si tratta del volanesorsen. Lo rivela uno studio internazionale a cui ha partecipato l’Università Sapienza di Roma e che è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine.
La sindrome iperchilomicronemica è una rara malattia genetica causata da un grave deficit nel sistema enzimatico che riguarda lo smaltimento dei trigliceridi nel sangue, soprattutto quelli che si formano dopo un pasto. E’ caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi (tipicamente 2000-3000 mg/dl, rispetto a livelli normali inferiori a 150 mg/dl) e si accompagna a un elevato rischio di pancreatite acuta, una complicanza che oltre a causare la distruzione del pancreas espone chi ne e’ colpito al pericolo di morte. Il volanesorsen permette di ottenere una significativa riduzione della trigliceridemia. (AGI) Red/Pot (
Il farmaco agisce sul blocco dell’espressione genica di una proteina che ostacola il metabolismo dei trigliceridi e la cui neutralizzazione è in grado di attivare la degradazione di questi grassi dal sangue.
“Il nostro lavoro – spiega Marcello Arca, uno degli autori dello studio della Sapienza – ci permette di essere ottimisti su una cura per una malattia così rara e finora considerata ‘orfana’. Il farmaco deve essere usato da mani esperte perché può dare origine a qualche effetto avverso che pero’ nel corso del nostro anno di studio si è dimostrato controllabile. Aspettiamo fiduciosi l’esame dell’Agenzia italiana del farmaco per la prescrizione in Italia”. I risultati, che hanno ottenuto una prima approvazione da parte della Agenzia europea del farmaco (Ema), aprono la strada a possibili cure e creano le basi per le prime e innovative terapie.
