Farmaci, lo studio: con la terapia genica stop alle trasfusioni per la ?-talassemia

Indipendenza dalle trasfusioni e sicurezza della terapia genica con LentiGlobin* per il trattamento di pazienti con ?-talassemia in tutti i genotipi

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Indipendenza dalle trasfusioni e sicurezza della terapia genica con LentiGlobin* per il trattamento di pazienti con ?-talassemia in tutti i genotipi. E’ quanto emerge dai risultati a lungo termine presentati al 61° Congresso annuale dell’American Society of Hematology (Ash), in corso a Orlando (Florida) da bluebird bio. Gli studi sono relativi a 52 pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con ?-talassaemia trasfusione dipendente. “I risultati dei nostri studi clinici con LentiGlobin per la ?-talassaemia dimostrano i suoi potenziali effetti benefici e un buon profilo di sicurezza in una vasta gamma di genotipi e popolazioni di pazienti trasfusione dipendenti, inclusi quelli pediatrici, con un follow-up più lungo, che arriva ora a oltre cinque anni”, ha dichiarato David Davidson, Chief Medical Officier di bluebird bio.

“È importante sottolineare che i pazienti hanno raggiunto e dimostrato di mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni, con un miglioramento di numerosi marcatori correlati alla produzione di globuli rossi nel midollo osseo come pure una riduzione dell’accumulo di ferro. Questi risultati evidenziano come” questa terapia genica “abbia il potenziale di incidere sulla storia della malattia nel lungo termine”.

LentiGlobin è stato sviluppato per agire verso la causa genetica all’origine della patologia, attraverso l’aggiunta di copie funzionali di una forma modificata del gene della ?-globina nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso. Una volta introdotto il gene, il paziente è potenzialmente in grado di produrre un’emoglobina derivata dalla terapia genica, in quantità tale da eliminare o ridurre notevolmente la necessità di trasfusioni.