Farmaci: studi “real world” sfida per qualità e sostenibilità

Gli studi 'real world', che fotografano gli effetti di una nuova terapia nel mondo reale possono aiutare a migliorare la qualità delle cure e la sostenibilità dei trattamenti innovativi

Gli studi ‘real world’, che fotografano gli effetti di una nuova terapia nel mondo reale – su una popolazione di pazienti ‘vera’, non selezionata come nei trial clinici – possono aiutare a migliorare la qualità delle cure e la sostenibilità dei trattamenti innovativi per il Servizio sanitario nazionale.

E’ il messaggio del volume ‘Real World Evidence. Buone pratiche della ricerca basata sull’osservazione del mondo reale’, firmato dal docente dell’università degli Studi di Milano-Bicocca Giovanni Corrao. L’opera verrà presentata giovedì 16 gennaio in ateneo, alle 14 nell’Auditorium U12 – Guido Martinotti.

Dopo i saluti del rettore della Bicocca, Giovanna Iannantuoni, e di altre autorità accademiche, interverranno l’autore, professore ordinario e direttore del Centro Healthcare Research & Pharmacoepidemiology; Luca De Fiore, direttore di Pensiero scientifico editore; rappresentanti del mondo clinico e di quello della ricerca, dei pazienti, del Terzo settore e delle aziende farmaceutiche.

“La possibilità di realizzare un sistema che, basandosi sull’osservazione dell’esperienza passata dei beneficiari del Ssn, sia in grado di orientare le scelte sul miglior modo per trattare i pazienti nel futuro è una sfida alla quale non possiamo sottrarci”, sottolineano dalla Bicocca. “Se il nostro obiettivo è generare prove (evidenze) credibili in grado di migliorare la qualità delle cure, garantendo nello stesso tempo la sostenibilità del sistema, l’adozione e la diffusione di regole condivise di buone pratiche di ricerca con dati del mondo reale è un imperativo etico”.

“Le terapie che i medici possono prescrivere – è la premessa alla base del libro – devono aver superato sufficienti prove che ne dimostrino efficacia e sicurezza. Queste prove necessitano dei tempi fisiologici, a volte più di un decennio, affinché gli studi richiesti per produrle vengano pianificati, autorizzati, condotti e valutati. Nonostante questo processo offra ampie garanzie, le pressioni per accelerarne l’iter sono notevoli”.

“Le agenzie regolatorie di tutto il mondo – ricorda una nota – hanno adottato vari meccanismi per accelerare l’iter approvativo”, ma “è intuitivo che tanto più brevi sono i tempi dedicati allo studio del farmaco, tanto più deboli sono le prove disponibili al momento della sua approvazione. Per questo motivo l’osservazione rigorosa degli effetti dei percorsi terapeutici sperimentati dai pazienti nel cosiddetto mondo reale, dopo che la terapia è stata autorizzata, è diventata un’esigenza”.

Anche perché “cure efficaci, ma enormemente costose, rischiano di rendere il sistema insostenibile. Ma poiché l’innovazione non può essere né fermata né ignorata – osservano dall’ateneo milanese – l’unico strumento per evitare il fallimento è quello di governare il cambiamento. Come? Ad esempio identificando le cure che garantiscano un sostanziale guadagno di efficacia e tollerabilità e i pazienti che realmente possono beneficiarne. Ma anche questo necessita di prove che possono essere prodotte da rigorosi studi sul mondo reale”.