Mentre la piccola Melissa, affetta da Sma di tipo 1, lotta e spera in un aiuto per poter avere un farmaco che costa ben 2,1 milioni di dollari, un’altra piccola, anche lei affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1 è stata sottoposta ad una terapia genica innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. La bambina è in cura all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese riferiscono dal Santobono.
Cos’è l’atrofia muscolare spinale di Tipo 1?
Si tratta di una gravissima malattia gneetica neuromuscolare che insorge subito dopo la nascita. Il sintomo principale è una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione che porta alla morte entro 2 anni.
Come agisce il farmaco del Santobono di Napoli?
Il farmaco somministrato alla bambina nell’ospedale pediatrico di Napoli corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia. Il farmaco costa ben 1,9 milioni di euro per singolo trattamento.
“Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si e’ impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le piu’ importanti realta’ sanitarie pediatriche italiane ed europee“, ha dichiarato Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon
“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanita’ campana. Un lavoro di equipe ancora piu’ significativo, se si considera l’eta’ della bambina e la possibilita’ offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”, ha aggiunto il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca.
