Un importante studio preclinico condotto dai ricercatori del Mass Eye and Ear apre la strada a nuove possibilità terapeutiche per la prevenzione della cecità e delle cicatrici da vitreoretinopatia proliferativa (PVR), una grave complicanza che può insorgere dopo un distacco di retina o un trauma oculare. Attualmente, l’unica opzione per i pazienti affetti da PVR è rappresentata dalla chirurgia, la quale però comporta un rischio elevato di aggravare la patologia.
I risultati della ricerca, pubblicati su Science Translational Medicine, evidenziano come le terapie basate su mRNA possano un giorno rappresentare un’opzione valida per trattare la PVR e altre condizioni oculari. “Questa terapia è la prima a fornire trattamenti basati su mRNA all’interno dell’occhio”, ha dichiarato il coautore dello studio Leo A. Kim, MD, PhD, titolare della cattedra di oftalmologia Monte J. Wallace in Retina presso il Massachusetts Eye and Ear. “Siamo rimasti piacevolmente sorpresi di poter utilizzare questo approccio all’interno dell’occhio senza causare un’infiammazione eccessiva. Ci auguriamo che queste prime scoperte possano inaugurare nuove opzioni di trattamento per PVR e altre malattie oculari”.
Cos’è la PVR e come agisce il trattamento
La vitreoretinopatia proliferativa (PVR) è causata dalla formazione di tessuto cicatriziale all’interno dell’occhio, solitamente dopo un trauma. Questo tessuto può contrarsi, causando il distacco della retina e, in alcuni casi, portando alla cecità. Il nuovo approccio terapeutico sfrutta l’mRNA, un elemento chiave della biologia cellulare. L’mRNA (RNA messaggero) trasporta il codice genetico dalle cellule ai ribosomi, che lo utilizzano per produrre proteine fondamentali per il funzionamento cellulare.
I ricercatori hanno sviluppato un mRNA innovativo denominato RUNX1-Trap, progettato per inibire l’attività di una proteina chiamata RUNX1, coinvolta nella formazione di tessuto cicatriziale e vasi sanguigni anomali. “Riteniamo che colpire RUNX1 potrebbe portare a nuove terapie per condizioni che mettono a rischio la vista”, ha affermato Joseph Arboleda-Velasquez, MD, PhD, scienziato associato presso Mass Eye and Ear.
Una terapia promettente, ma ancora in fase di sviluppo
Durante gli studi preclinici, il team ha dimostrato che RUNX1-Trap è efficace nel bloccare l’attività della proteina RUNX1, impedendo la formazione di tessuto cicatriziale e angiogenesi anomala in modelli cellulari e animali. Tuttavia, la ricerca è ancora lontana dall’applicazione clinica: il trattamento non è stato testato su esseri umani e l’mRNA, per sua natura, ha una durata limitata nelle cellule, richiedendo eventualmente dosi multiple per ottenere effetti duraturi.
“La stessa idea di produrre molecole dominanti negative utilizzando mRNA potrebbe portare alla generazione di trattamenti potenzialmente efficaci per altre condizioni, ampliando notevolmente i potenziali utilizzi dell’mRNA”, ha aggiunto Arboleda-Velasquez. Oltre alla PVR, i ricercatori sperano di applicare questa tecnologia per trattare altre malattie oculari, come la degenerazione maculare legata all’età e la retinopatia diabetica.
Verso un futuro più luminoso per le malattie oculari
Nonostante i limiti attuali, lo studio rappresenta un importante passo avanti nella ricerca di terapie innovative per le malattie oculari. I ricercatori stanno lavorando per migliorare la stabilità e la durata dell’mRNA all’interno delle cellule, così da potenziare l’efficacia dei trattamenti futuri. Le prospettive sono incoraggianti: questa nuova strategia potrebbe rivoluzionare il modo in cui vengono affrontate patologie oculari invalidanti, offrendo nuove speranze ai pazienti in tutto il mondo.
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