Produrre la propria medicina dall’interno del corpo: è questa l’idea rivoluzionaria alla base di una nuova terapia genetica sviluppata dall’Università di Osaka e descritta sulla rivista Communications Medicine. Il team guidato da Keiichiro Suzuki ha sperimentato con successo nei topi obesi e pre-diabetici l’inserimento di un gene capace di produrre exenatide, un farmaco normalmente usato contro il diabete di tipo 2.
L’exenatide stimola il pancreas a rilasciare insulina, riducendo i livelli di zucchero nel sangue e favorendo la perdita di peso. Finora però il farmaco richiedeva iniezioni frequenti. Con questo nuovo approccio, invece, gli animali hanno iniziato a produrre autonomamente alti livelli di exenatide rilevabili per mesi, portando a una riduzione dell’appetito, un metabolismo del glucosio più efficiente e una maggiore sensibilità all’insulina.
Secondo Suzuki, i risultati sono “davvero entusiasmanti” e aprono la strada a terapie permanenti per malattie complesse come obesità, diabete e patologie cardiache, che non derivano da una singola mutazione genetica. L’innovazione, che introduce un gene terapeutico anziché correggere uno difettoso, potrebbe rivoluzionare l’approccio classico all’editing genetico, rendendolo più versatile ed efficace.
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