Un modello tridimensionale di muscolo in grado di contrarsi e riprodurre i primi sintomi della distrofia muscolare di Duchenne (DMD): questo il risultato raggiunto attraverso il nuovo sistema X-MET nell’ambito di un recente studio coordinato da Antonio Musarò del Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, medico legali e dell’apparato locomotore della Sapienza Università di Roma e dell’Istituto Pasteur-Italia. La ricerca, supportata da Sapienza, Fondazione Roma, PRIN 2022, AFM e PNRR, è stata pubblicata sulla rivista scientifica Skeletal Muscle del gruppo editoriale Springer Nature. Il sistema X-MET è stato sviluppato a partire da cellule muscolari e consente di ricreare in laboratorio un tessuto simile al muscolo scheletrico reale, senza l’impiego di supporti artificiali.
A differenza delle colture cellulari tradizionali, questo modello tridimensionale presenta una maggiore complessità strutturale ed è capace anche di contrarsi, offrendo la possibilità di osservare in maniera diretta la funzione muscolare. Utilizzando cellule derivate da un modello sperimentale di distrofia muscolare, i ricercatori hanno inoltre dimostrato che X-MET è in grado di riprodurre caratteristiche chiave della patologia, tra le quali la progressiva degenerazione muscolare, il rimodellamento fibrotico e la compromissione della capacità rigenerativa. Questi risultati permettono di osservare gli eventi chiave della malattia, offrendo nuove opportunità per comprendere i meccanismi che ne guidano la progressione.
Spiega Antonio Musarò, responsabile dello studio: “questo modello rappresenta uno strumento fisiologicamente rilevante e riproducibile per studiare i meccanismi molecolari alla base della distrofia muscolare. La sua capacità di replicare aspetti chiave della patologia muscolare offre un notevole potenziale per l’identificazione di nuovi biomarcatori e bersagli terapeutici, con ampie implicazioni per la ricerca traslazionale”.
Lo studio
Lo studio ha inoltre evidenziato il ruolo delle vescicole extracellulari, piccole particelle rilasciate dalle cellule muscolari che risultano aumentate nei tessuti distrofici. Queste vescicole trasportano molecole regolatorie, tra cui microRNA, capaci di contribuire sia a processi di rigenerazione sia a meccanismi di danno delle cellule. Infatti, quando applicate a tessuti muscolari sani coltivati in laboratorio, le vescicole derivate da muscolo distrofico hanno indotto alterazioni funzionali, suggerendo un loro possibile coinvolgimento nel promuovere lo stato patologico.
Risulta particolarmente notevole il vantaggio sperimentale offerto dal modello X-MET, che consente di studiare la malattia in un sistema controllato e di valutare l’efficacia di potenziali terapie attraverso parametri funzionali misurabili. Questo approccio rappresenta un significativo avanzamento rispetto ai modelli tradizionali: X-MET si configura pertanto come una piattaforma innovativa in grado di colmare il divario tra studi in vitro e modelli in vivo.
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