Una riduzione dell’82% del tasso annualizzato di ricadute nei bambini e adolescenti trattati con la pillola anti sclerosi multipla fingolimod, rispetto a quelli trattati con interferone beta-1a intramuscolo, su un periodo fino a due anni. E’ uno dei dati che emerge – spiegano – dallo studio di fase III Paradigms, i cui risultati completi sono stati annunciati oggi dalla casa farmaceutica svizzera Novartis, in occasione del congresso congiunto del Comitato europeo e americano per la terapia e la ricerca sulla sclerosi multipla (Ectrims/Actrims) che si è tenuto a Parigi.
Il trial, finalizzato a valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco rispetto a interferone beta-1a in bambini e adolescenti (età compresa tra i 10 e i 17 anni), ha mostrato anche una significativa riduzione del numero di nuove lesioni cerebrali nei giovani pazienti trattati con la pillola anti sclerosi. Se è rilevata inoltre una perdita di volume cerebrale (misurata alla risonanza magnetica nucleare) significativamente inferiore.
“I pazienti pediatrici hanno ricadute più frequenti rispetto ai pazienti adulti e hanno maggiore probabilità di accumulare disabilità fisica in età più precoce rispetto ai pazienti ai quali la sclerosi multipla viene diagnosticata in età adulta – sottolinea Tanuja Chitnis, sperimentatore dello studio Paradigms, direttrice del Partners Pediatric Multiple Sclerosis Center al Massachusetts General Hospital di Boston e Scientist presso l’Ann Romney Center del Brigham and Women’s Hospital, nella stessa città – Le terapie attuali non sono state testate in modo controllato in questo gruppo di età. Lo studio Paradigms è stato invece disegnato specificamente per questa popolazione di pazienti. I suoi risultati rappresentano un importante passo avanti verso un potenziale nuovo trattamento che potrebbe migliorare la vita di questi giovani pazienti”.
“Esistono già prove solide che fingolimod è un trattamento efficace che migliora gli esiti a lungo termine negli adulti con Sm recidivante. Siamo lieti che lo studio Paradigms abbia dimostrato benefici così significativi anche nei bambini e negli adolescenti con sclerosi multipla – dichiara Vas Narasimhan, Global Head of Drug Development e Chief Medical Officer di Novartis – Non vediamo l’ora di lavorare con le autorità regolatorie per l’approvazione del farmaco come trattamento per la Sm pediatrica”.
Con questo obiettivo il colosso basilese sta elaborando la presentazione della domanda di registrazione presso le autorità sanitarie di tutto il mondo. Lo studio Paradigms, in doppio-cieco, randomizzato e multicentrico, ha arruolato 215 bambini e adolescenti con sclerosi multipla, malattia altamente debilitante che influenza ogni aspetto della vita quotidiana dei giovani pazienti, dal rendimento scolastico fino alle relazioni familiari e sociali. Il trial è stato disegnato in collaborazione con la Food and Drug Administration statunitense, l’Agenzia europea per i medicinali e l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group, ed è stato condotto in 87 ospedali di oltre 25 Paesi. Il profilo di sicurezza di fingolimod è risultato coerente con quello osservato negli altri studi clinici condotti in pazienti adulti, con un maggior numero di eventi avversi segnalato nel gruppo interferone.
